Orphan drugs: liste med navn, formål, indikasjoner og kontraindikasjoner

2024 Forfatter: Curtis Blomfield | [email protected]. Sist endret: 2023-12-16 21:27

Orphan drugs er de som brukes til å behandle sjeldne sykdommer. De kalles også "foreldreløse". Det ser ut til at hvis sykdommen er sjelden, så er det vanskelig å møte den.

Et paradoks er faktisk på jobb. Til tross for sjeldenheten, er det til sammen mange pasienter med slike diagnoser. For eksempel, i europeiske land er det 30 millioner av dem, det vil si at omtrent hver 15. person lider av en foreldreløs sykdom. Spesielle medisiner er beregnet for deres behandling.

Registrering av orphan drugs

Disse legemidlene følger vanligvis samme produksjons- og registreringsvei som konvensjonelle legemidler. Men de får noen fordeler som oppmuntrer produsenter til å investere i utviklingen deres.

Offentlig intervensjon for å støtte produksjon kommer på en rekke måter: skattelettelser og insentiver, forenklet tilgang til hjemmemarkedet, utviklingstilskudd, utvidet markedseksklusivitet.

Hvem tildeler status

Orphan drug-status tildeltmedisiner av komiteen for sjeldne legemidler, European Medicines Agency. Deretter godkjent av EU-kommisjonen. Først etter dette utstedes registreringsbeviset.

Requirements

For at en søknad om foreldreløs status skal godkjennes, må den oppfylle følgende krav:

1. Bør brukes til å diagnostisere, behandle eller forebygge en livstruende eller kronisk sykdom.
2. Sykdommen skal ikke ramme mer enn 5 personer av 10 000 i EU, ellers skal det være usannsynlig at salg av et farmasøytisk produkt vil dekke kostnadene som trengs for å utvikle det.
3. Det finnes ingen hensiktsmessig metode for å diagnostisere, behandle eller forebygge sykdommen, eller, hvis den er opprettet, bør det aktuelle legemidlet hjelpe pasienter med en slik lidelse.

På lovens nivå

I Russland ble i slutten av mars 2010 godkjent lovforslaget «On the Circulation of Medicine», som sørger for statlig regulering av prisene på legemidler som anses som essensielle og livsviktige. Samtidig var det ingen omtale av de såk alte orphan drugs i den endelige versjonen. En slik endring forsvant fra loven etter den første korrekturlesingen av statsdumaen.

På grunn av dette gikk flere titalls veldedige stiftelser sammeni en tale til Russlands president. De ba om å legalisere sirkulasjonen av foreldreløse stoffer og forenkle regimet for import og registrering i landet.

Som et resultat ble en offisiell uttalelse publisert på nettsiden til Helsedepartementet. Dermed er prosedyren for import av slike legemidler forenklet. Nå er det ikke mer enn 5 dager.

Importtillatelse til personlig bruk utstedes i elektronisk format med digital signatur. Takket være dette vil pasienter fra avsidesliggende regioner slippe å besøke hovedstaden, stå i kø på kontorene for å få tillatelse.

Foreldreløse sykdommer

Eksempler på foreldreløse sykdommer er:

1. Mukopolysakkaridose. Arvelig sykdom i alvorlig form, som gjelder stoffskiftesykdommer. I Russland blir det i gjennomsnitt født rundt 15 personer med denne sykdommen hvert år.
2. Hemofili. En arvelig patologi der en mangel på en blodkoagulasjonsfaktor er diagnostisert, noe som bremser prosessen. 8000 pasienter er registrert i Russland.
3. Kronisk slimete candidiasis. Årsaken er en sopp av slekten Candida. Oppstår vanligvis hos barn under 18 år.

I tillegg inkluderer denne listen mucormycosis, zygomycosis, tymom, ondartet bløtvevssarkom, cystisk fibrose, hyperprolaktinemi, Rett syndrom, gastrisk ulcerøs kolitt, Majid syndrom, aniridi. Dette er ikke de eneste foreldreløse sykdommene – listen deres er mye lengre.

Liste over populære stoffer

De mest kjente foreldreløse legemidlene for sykdommer er:

1. "Soliris". Den aktive ingrediensen er eculizumab. Legemidlet er et immundempende middel. Indikasjoner for bruk - atypisk hemolytisk-uremisk syndrom, samt paroksysmal nattlig hemoglobinuri. Kontraindikasjoner inkluderer å bære Neisseria meningitides, aktiv infeksjon, mangel på vaksinasjon, alvorlig lever- og nyrepatologi.
2. "Enplate". Den viktigste aktive ingrediensen er romiplostim. Legemidlet er foreskrevet for idiopatisk trombocytopenisk purpura.
3. "Elapraza". Hovedkomponenten er idursulfase. Medisinen er foreskrevet for mukopolysakkaridose type 2.
4. "Trucklear". Hovedingrediensen i stoffet er bosentan. Den brukes ved pulmonal hypertensjon.
5. "Enbrel". Legemidlet inneholder etanercept. Det er foreskrevet for juvenil artritt med systemisk debut.
6. "La oss se." Den aktive ingrediensen er galsulfase. Verktøyet brukes til mukopolysakkaridose av den fjerde typen.
7. "Actemra". Inneholder tocilizumab. Det er foreskrevet for juvenil artritt med systemisk debut.
8. "Revoleyd". Den aktive ingrediensen er eltrombopag. Verktøyet brukes for idiopatisk trombocytopenisk purpura.
9. "Aldazurim". Hovedstoffet er laronidase. Det er foreskrevet for mukopolysakkaridose type 1.
10. "Ilaris". Den aktive ingrediensen er canakinumab. Midlet brukes mot juvenil leddgikt med systemisk debut.
11. "Privigen". HansDen aktive ingrediensen er humant immunglobulin. Midlet er foreskrevet for idiopatisk trombocytopenisk purpura.
12. "Replagal". Virkestoffet er agalsidase alfa. Det er foreskrevet for Fabrys sykdom.
13. "Exjade". Den aktive ingrediensen er deferasirox. Midlet brukes mot uspesifisert aplastisk anemi.
14. "Orfadin". Virkestoffet er nitisinon. Det er foreskrevet for tyrosinemi.
15. "Adempas". Inneholder riociguat. Det er foreskrevet for pulmonal hypertensjon.
16. "Opsumite". Inneholder macitentan. Den brukes ved pulmonal hypertensjon.
17. "Revation". Inneholder sildenafil. Foreskrevet for pulmonal hypertensjon.
18. "Myozyme". Hovedkomponenten er alglukosidase alfa. Legemidlet brukes mot Pompes sykdom.
19. "Slør". Den viktigste aktive ingrediensen er miglustat. Det er foreskrevet for sfingolipidoser.
20. "Ventavis". Inneholder iloprost. Foreskrevet for pulmonal hypertensjon.
21. "Fabrazim". Inneholder agalsidase beta. Det er foreskrevet for sfingolipidoser.
22. "Volibris". Den aktive forbindelsen er ambrisentan. Foreskrevet for pulmonal hypertensjon.
23. "Ilomedin". Den aktive ingrediensen er iloprost. Legemidlet brukes mot pulmonal hypertensjon.

Denne listen over foreldreløse legemidler regnes som den mest populære blant de som er foreskrevet for sykdommer.

Kontraindikasjoner

Narkotika er forbudt å ta nårøkt mottakelighet for den aktive forbindelsen av stoffet, så vel som i alvorlige former for lever- og nyrepatologier. Barn gis kun etter tillatelse fra legen.

Konklusjon

Dermed er listen over sjeldne legemidler en liste over legemidler som er foreskrevet for sykdommer fra gruppen med samme navn. Slike patologier anses som sjeldne.

For utvikling av sjeldne legemidler gis det insentiver til selskaper. Registrering utføres på samme måte som for andre legemidler, men med tilleggsbekreftelse fra den aktuelle kommisjonen.

Når det gjelder pasienter, må det huskes at kun en lege skal skrive ut et legemiddel. Selvanskaffelse av legemidler anbefales ikke, da det kanskje ikke gir ønsket resultat, men bare forverrer sykdomsforløpet.